{"id":486941,"date":"2020-02-06T23:00:48","date_gmt":"2020-02-06T23:00:48","guid":{"rendered":"https:\/\/diarioelpopular.com\/?p=486941"},"modified":"2020-02-06T23:00:48","modified_gmt":"2020-02-06T23:00:48","slug":"la-edicion-genetica-muestra-su-primer-exito-en-pacientes-de-cancer","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/diarioelpopular.com\/index.php\/2020\/02\/06\/la-edicion-genetica-muestra-su-primer-exito-en-pacientes-de-cancer\/","title":{"rendered":"La edici\u00f3n gen\u00e9tica muestra su primer \u00e9xito en pacientes de c\u00e1ncer"},"content":{"rendered":"
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El m\u00e9dico e investigador estadounidense Carl June, de la Universidad de Pensilvania. UPENN<\/p><\/div>\n

Un estudio con CRISPR en personas con tumores intratables revela que la terapia es factible y segura<\/em><\/h4>\n

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El sistema de edici\u00f3n gen\u00e9tica inspirado en un descubrimiento que el espa\u00f1ol Francis Mojica hizo estudiando microbios en las salinas de Santa Pola acaba de demostrar por primera vez que puede ser una herramienta \u00fatil contra el c\u00e1ncer. Un estudio publicado hoy en Science<\/a><\/em> muestra que la t\u00e9cnica de edici\u00f3n gen\u00e9tica CRISPR permite editar el genoma de c\u00e9lulas del propio paciente y que esta metodolog\u00eda es viable y segura.<\/p>\n

\u201cEstos son los primeros resultados del uso de CRISPR<\/a> en c\u00e1ncer que se publican con todas las garant\u00edas regulatorias\u201d, explica a EL PA\u00cdS Carl June, profesor de inmunoterapia de la Universidad de Pensilvania (EE UU) y autor principal del trabajo. \u201cNuestros resultados indican que hay posibilidades de que esta t\u00e9cnica de edici\u00f3n gen\u00e9tica mejore las terapias contra el c\u00e1ncer, tanto para tumores de la sangre como para los de otros tejidos\u201d, resalta. En especial existe la esperanza de que esta intervenci\u00f3n pueda actuar en los casos de tumores s\u00f3lidos que no responden a la inmunoterapia.<\/a><\/p>\n

En 2003, Francis Mojica descubri\u00f3 que microbios de las salinas de Santa Pola guardaban en su genoma el retrato robot de ciertos virus que les permit\u00edan identificar a los pat\u00f3genos y combatirlos. Una d\u00e9cada despu\u00e9s, Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier se inspiraron en ese descubrimiento para desarrollar CRISPR, una herramienta molecular que permite editar fragmentos de ADN en el genoma de cualquier ser vivo con una facilidad sin precedentes. La t\u00e9cnica supuso toda una revoluci\u00f3n en investigaci\u00f3n, pues permit\u00eda no solo entender mucho mejor el funcionamiento gen\u00e9tico de cualquier ser vivo, sino tambi\u00e9n modificarlo para dise\u00f1ar microbios y otros seres vivos con funciones que hasta ese momento no exist\u00edan en la naturaleza.<\/p>\n

Desde entonces la gran pregunta ha sido si esa t\u00e9cnica puede tambi\u00e9n servir para editar el genoma humano y combatir enfermedades que hasta ahora tienen mal pron\u00f3stico.<\/p>\n

El estudio publicado hoy es solo un paso t\u00edmido, pues se basa solo en los resultados de tres pacientes que sufr\u00edan mieloma \u2014un c\u00e1ncer sangu\u00edneo\u2014 y sarcoma con met\u00e1stasis \u2014un tumor de los vasos sangu\u00edneos\u2014 que no respond\u00edan a los tratamientos convencionales. Se trata de un ensayo cl\u00ednico de fase 1, es decir, su objetivo es solo probar si el tratamiento es viable y seguro para la salud de los pacientes. El estudio demuestra que es ambas cosas, pues no ha detectado reacciones adversas en los pacientes y sobre todo demuestra que la edici\u00f3n gen\u00e9tica de c\u00e9lulas humanas parece haber funcionado, aunque por supuesto habr\u00e1 que hacer m\u00e1s investigaciones para demostrar que act\u00faa contra el c\u00e1ncer.<\/p>\n

El equipo de June extrajo linfocitos T, un tipo de c\u00e9lula inmune, de la sangre de los pacientes y us\u00f3 CRISPR para introducir en ellas tres cambios gen\u00e9ticos que potencian su capacidad de reconocer a las c\u00e9lulas tumorales y atacarlas. El nombre que han dado a estas c\u00e9lulas humanas modificadas es NYCE, unas siglas casi id\u00e9nticas a la palabra amable en ingl\u00e9s. Estas c\u00e9lulas hacen honor a su nombre. En primer lugar han sido modificadas con CRISPR, que usa una gu\u00eda de ARN \u2014la mol\u00e9cula encargada de leer el ADN y traducirlo a prote\u00edna\u2014 para encontrar y modificar tres genes \u2014PDCD1, TRAC y TRBC<\/em>\u2014 que en condiciones normales podr\u00edan impedir a las c\u00e9lulas del sistema inmune atacar a las c\u00e9lulas tumorales. Adem\u00e1s, en un segundo paso se introduce en las c\u00e9lulas un vector viral que permite la expresi\u00f3n de una prote\u00edna que facilita que los linfocitos identifiquen un rasgo caracter\u00edstico de las c\u00e9lulas tumorales. En definitiva, se trata de una versi\u00f3n mejorada de inmunoterapia mediada en parte por la t\u00e9cnica de edici\u00f3n gen\u00e9tica CRISPR.<\/p>\n

El ensayo ha demostrado que las c\u00e9lulas modificadas entran en el flujo sangu\u00edneo y se mantienen en \u00e9l hasta nueve meses, mucho m\u00e1s que lo que duran las c\u00e9lulas inmunes del propio paciente sin editar. Adem\u00e1s los autores informan de que no hubo reacciones negativas en ninguno de los tres enfermos. El equipo de June concluye que su trabajo, aunque preliminar y limitado por el reducido n\u00famero de casos tratados, demuestra que \u201ces factible usar la edici\u00f3n gen\u00e9tica con CRISPR para la inmunoterapia del c\u00e1ncer\u201d.<\/p>\n

El estudio no es solo pionero desde el punto de vista cient\u00edfico, sino tambi\u00e9n estrat\u00e9gico. En 2016, poco despu\u00e9s de que EE UU anunciase el comienzo inminente de este ensayo<\/a>, China comenz\u00f3 otro muy similar<\/a>. En teor\u00eda le llevaba ventaja a su rival en este uso pionero de la edici\u00f3n gen\u00e9tica, aunque el pa\u00eds asi\u00e1tico a\u00fan no ha publicado resultados de ese ensayo. Se esperan de forma inminente.<\/p>\n

Otros grupos han demostrado que CRISPR puede editar con \u00e9xito c\u00e9lulas humanas para tratar algunas formas de anemia y hay en marcha varios ensayos cl\u00ednicos para su uso en c\u00e1ncer. \u201cEstos resultados representan un avance importante en la aplicaci\u00f3n terap\u00e9utica de la edici\u00f3n gen\u00e9tica y muestran el potencial de las terapias celulares\u201d, opina en un art\u00edculo en Science<\/em> Jennifer Doudna<\/a>, investigadora de la Universidad de California en Berkeley y codescubridora del CRISPR. El siguiente paso, advierte, es demostrar que estas c\u00e9lulas editadas no solo son seguras, sino que tambi\u00e9n son efectivas. Doudna, su colega Emmanuelle Charpentier y el propio Mojica son firmes candidatos a ganar el premio Nobel<\/a> por sus descubrimientos.<\/p>\n

Esta t\u00e9cnica tambi\u00e9n se presta a usos muy controvertidos, pues fue la utilizada por el chino He Jiankui para modificar embriones humanos y crear dos beb\u00e9s te\u00f3ricamente inmunes al virus del sida, creando as\u00ed una nueva estirpe de seres humanos. En diciembre He Jiankui fue condenado a tres a\u00f1os de c\u00e1rcel y fue inhabilitado de por vida.<\/a><\/p>\n

El ensayo estadounidense ha obtenido en este sentido una victoria p\u00edrrica. Uno de los pacientes del estudio muri\u00f3 durante el ensayo \u2014hay que recordar que se trata de pacientes desahuciados\u2014 y los otros dos estaban recibiendo tratamientos adicionales, con lo cual es dif\u00edcil conocer hasta qu\u00e9 punto les ayudaron las c\u00e9lulas inmunes editadas. Aunque este trabajo estaba solo dise\u00f1ado para probar la seguridad del tratamiento, June se\u00f1ala que han encontrado signos prometedores. \u201cEl tumor se redujo en un 50% en uno de los pacientes y los linfocitos editados mantuvieron su capacidad antitumoral y redujeron el tama\u00f1o de los tumores en la m\u00e9dula \u00f3sea\u201d, explica.<\/p>\n

June es uno de los investigadores l\u00edderes en el mundo de la terapia celular. Entre sus mayores \u00e9xitos estuvo el tratamiento de Emily Whitehead<\/a>, una ni\u00f1a de nueve a\u00f1os que ten\u00eda una leucemia incurable y que, gracias a la modificaci\u00f3n de sus propias c\u00e9lulas inmunes con una terapia g\u00e9nica dise\u00f1ada por June, consigui\u00f3 superar la enfermedad. El investigador tambi\u00e9n es uno de los padres de la terapia CAR-T, una forma de inmunoterapia muy efectiva, pero tambi\u00e9n pol\u00e9mica por su elevado coste:\u00a0 unos 300.000 euros<\/a>. En este sentido, Doudna escribe que es un “imperativo” que se abaraten y mejoren los m\u00e9todos para producir estos tratamientos personalizados de forma que todo el que lo necesite pueda acceder a ellos.<\/p>\n

\u201cSon datos muy preliminares de seguridad y eficacia, pero muy prometedores\u201d, opina Ignacio Melero, inmun\u00f3logo de la Cl\u00ednica Universitaria de Navarra y elCentro de Investigaci\u00f3n M\u00e9dica Aplicada<\/a> (CIMA) de Pamplona. \u201cEs la primera vez que se reporta algo as\u00ed en humanos y lo m\u00e1s importante que nos muestra es que la t\u00e9cnica parece factible\u201d, resalta.<\/p>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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